患者数が特に少ない希少疾病用医薬品（ウルトラ・オーファンドラッグ）の開発促進・支援のための法整備等を求める意見書（平成24年12月20日）

　難病と言われる疾病には有効な治療薬・治療法がなく、患者数が特に少ない希少疾病用医薬品（ウルトラ・オーファンドラッグ＝患者数千人未満）は医療上の必要性が高く、他の医薬品と同様、その開発を円滑に進めることが重要である。
　近年、独立行政法人国立精神・神経医療研究センターは世界に先駆けて縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（ＤＭＲＶ）治療における「シアル酸補充療法」の開発研究を進め、患者団体の要請にこたえた製薬企業が独立行政法人新エネルギー・産業技術総合開発機構（ＮＥＤＯ）の助成事業を活用して取り組み、医師主導によるＤＭＲＶ治療薬の第Ⅰ相試験を終了した。その後も独立行政法人科学技術振興機構（ＪＳＴ）の研究成果展開事業（Ａ－ＳＴＥＰ）の助成を受けたが、第Ⅱ・第Ⅲ相試験を行うには１０から２０億円とも言われる巨額な資金が必要であり、財源不足のため開発が暗礁に乗り上げたままになっている。
　よって、国におかれては、下記の事項を早期に実現するよう強く要望する。

記

１　患者数が特に少ない希少疾病用医薬品（ウルトラ・オーファンドラッグ）の開発を促進・支援するための法整備を行うこと
２　遠位型ミオパチーをはじめとする希少疾病に関する研究事業のさらなる充実強化と継続的な支援を行うこと
３　希少疾病用医薬品の早期承認と医薬費補助を含む患者負担軽減のための措置を講ずること

　以上、地方自治法第９９条の規定に基づき、意見書を提出する。

平成２４年１２月２０日

福岡県議会議長　松本國寛

　衆議院議長　　　　　　殿
　参議院議長　平田健二　殿
　内閣総理大臣　野田佳彦　殿
　文部科学大臣　田中眞紀子　殿
　厚生労働大臣　三井辨雄　殿
　経済産業大臣　枝野幸男　殿